Il primo paziente trattato è un uomo di 52 anni affetto da una forma di orbitopatia basedowiana, anche nota come Malattia Oculare Tiroidea in rapida progressione. Al Policlinico di Milano, la terapia è stata eseguita nel “Centro di riferimento per la diagnosi e la cura della orbitopatia basedowiana” dell’Endocrinologia diretta da Giovanna Mantovani.
La Malattia Oculare Tiroidea è una patologia autoimmune cui il sistema immunitario attacca i muscoli oculari e il grasso intorno agli occhi, causando infiammazione, sporgenza oculare o esoftalmo, visione doppia (diplopia) e, nei casi più gravi, danni permanenti alla vista. Nella maggior parte dei casi è associata alla malattia di Basedow, una patologia autoimmune che interessa la tiroide provocando ipertiroidismo.
Fino a oggi il trattamento si è basato prevalentemente sui corticosteroidi, efficaci soprattutto nel controllo dell’infiammazione ma meno sulle manifestazioni più invalidanti della malattia, come l’esoftalmo e la diplopia, che nei casi più gravi richiedono il ricorso alla chirurgia orbitaria.
Il Policlinico di Milano ha partecipato a numerose sperimentazioni e offerto ai pazienti negli anni diverse terapie con anticorpi monoclonali, tra cui questo nuovo farmaco: un anticorpo monoclonale di ultima generazione, chiamato teprotumumab, che agisce direttamente sui meccanismi della malattia, riducendo, oltre che l’infiammazione, anche la sporgenza degli occhi e la visione doppia.
“Per la prima volta disponiamo di un trattamento sviluppato specificamente per questa patologia, capace di intervenire non solo sull’infiammazione, ma anche sulle manifestazioni che hanno il maggiore impatto sulla funzione visiva e sulla qualità di vita delle persone. L’obiettivo non è migliorare un aspetto estetico, ma preservare la funzione visiva e prevenire le complicanze della malattia”, affermano gli endocrinologi Mario Salvi e Ilaria Muller, responsabili del “Centro di riferimento per la diagnosi e la cura della orbitopatia basedowiana” del Policlinico di Milano.
L’introduzione di questa terapia, resa disponibile anche grazie alla Farmacia dell’Ospedale, diretta da Marcello Sottocorno, rappresenta una nuova opportunità per una malattia che finora disponeva di limitate opzioni farmacologiche, e potrebbe anche ridurre di ricorrere alla chirurgia.
Il trattamento prevede un ciclo di otto infusioni endovenose, somministrate ogni tre settimane, ed è stato approvato da AIFA ma, al momento, può essere somministrato esclusivamente in casi selezionati, valutati dai Centri autorizzati, in attesa della definizione del percorso di rimborsabilità.
Questo risultato conferma il ruolo del Policlinico di Milano nell’introduzione di terapie innovative nel Servizio Sanitario Nazionale. Il Centro, che ogni anno segue circa 600 pazienti, affianca da anni all’assistenza clinica la ricerca e la partecipazione a studi internazionali, grazie a un approccio multidisciplinare che coinvolge endocrinologi, oculisti, otorinolaringoiatri, chirurghi orbitari, radiologi e farmacisti ospedalieri.
“Essere il primo centro italiano a rendere disponibile questa nuova terapia conferma la capacità del Policlinico di Milano di trasferire rapidamente nella pratica clinica le innovazioni terapeutiche, mettendo a disposizione dei pazienti competenze multidisciplinari e cure sempre più avanzate”, dichiara Matteo Stocco, Direttore Generale del Policlinico di Milano.
