Un nuovo farmaco sviluppato da Pfizer, elranatamab, dà speranza ai pazienti adulti affetti da mieloma multiplo recidivato e refrattario.
Dopo l’approvazione di AIFA, l’Agenzia Italiana del Farmaco, e la pubblicazione della determina (GU Serie Generale n. 114 del 19 maggio 2025) il farmaco innovativo è ora rimborsabile dal SSN.
E’ approvato in monoterapia per i pazienti che abbiano ricevuto almeno 3 terapie precedenti, fra cui un agente immunomodulante, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD 38 e che abbiano dimostrato progressione della malattia dopo l’ultima terapia.
Elranatamab è un anticorpo monoclonale bispecifico umanizzato, una nuova classe di immunoterapie in grado di colpire simultaneamente due bersagli riattivando il sistema immunitario del paziente e colpendo selettivamente le cellule neoplastiche.
Elranatamab agisce con meccanismo d’azione innovativo e dà nuove prospettive a pazienti affetti da mieloma multiplo fortemente pretrattato e con una speranza di vita ormai limitata.
In Italia ogni anno quasi 6000 persone ricevono diagnosi di mieloma multiplo, tumore che colpisce un tipo particolare di cellule del midollo osseo, le plasmacellule.
L’incidenza è di 5 casi ogni 100mila abitanti, mentre nel mondo 106.000 decessi all’anno sono attribuiti al mieloma multiplo.
Pur non essendo un tumore guaribile, grazie a nuove terapie, la prospettiva di vita si è allungata e in alcuni casi supera i 10 anni dalla diagnosi quando, solo all’inizio degli anni 2000, la prospettiva era di circa un anno.
Pur colpendo soprattutto gli anziani, l’età media della diagnosi è attorno ai 70 anni, sempre più spesso anche under 50 si ammalano.
Il mieloma multiplo, neoplasia ematologica complessa, porta alla proliferazione incontrollata di plasmacellule nel midollo osseo, ciò compromette progressivamente il sistema immunitario.
I pazienti in terapia vedono solitamente remissioni della malattia seguite da ricadute e opzioni terapeutiche via via più limitate.
Ecco perché l’approvazione di elranatamab apre nuove prospettive: “Gli anticorpi monoclonali bispecifici, come elranatamab – ha detto il professor Benedetto Bruno, Direttore Ematologia Universitaria, AOU Città della Salute e della Scienza di Torino.
Presidio Molinette, Dipartimento di Biotecnologie Molecolari e Scienze per la Salute, UniTo – sono una delle più promettenti frontiere dell’immunoterapia nel mieloma multiplo: consentono infatti un’attivazione mirata delle cellule T contro le cellule tumorali e mostrano risultati incoraggianti anche nei pazienti con malattia refrattaria a più trattamenti”.
Fino ad oggi il paradigma terapeutico del mieloma multiplo si fondava su tre classi principali di farmaci: agenti immunomodulantanti (ImiDs), inibitori del proteasoma (Pls) e anticorpi monoclonali anti-CD38.”L’introduzione di un nuovo anticorpo bispecifico – ha detto la professoressa Maria Teresa Petrucci, Dirigente medico di Ematologia, Azienda Ospedaliera-Universitaria, Policlinico Umberto I di Roma – rappresenta un passo importante perché abbiamo a disposizione un’opzione molto efficace e più gestibile.
E’ indispensabile però che un approccio multidisciplinare accompagni il paziente lungo tutto il percorso”.
La rimborsabilità di elranatamab si è basata sui risultati dello studio registrativo MagnetisMM-3: “Lo studio – ha detto Barbara Capaccetti, Direttore medico di Pfizer Italia – ha dimostrato l’efficacia e la sicurezza del farmaco.
In più viene somministrato per via sottocutanea, quindi non abbiamo necessità di accessi venosi o di infusioni, come per altri farmaci. È importante anche la possibilità di poter modulare la schedule in quanto è somministrato inizialmente settimanalmente.
Dopo 24 settimane si passa a una somministrazione ogni due settimane fino ad arrivare ad una somministrazione mensile. Si può facilmente immaginare il vantaggio sia per il paziente sia per il sistema sanitario, nonostante debba comunque essere somministrato in ambiente ospedaliero protetto”.
